AI药物研发距离变革现实还有多远

May 6, 2025

编辑：李逸风

首次发布平台：风投高科网(www.VCtech.news)

人工智能（AI）正在全球范围内掀起变革浪潮，尤其是在医疗领域的应用正愈发深入。近年来，AI医疗不仅在患者服务端广受瞩目，如AI问诊、X光片审阅与个性化诊疗等，更在药物研发等产业链上游引起了深远影响。AI制药，这一曾被视为遥不可及的前沿领域，正在逐步走向现实，其技术突破与商业化潜力正吸引着全球科技公司、制药企业和资本市场的关注。

传统药物研发以高成本和长周期著称，一般需要15年、超过20亿美元的投入才能获批上市。如今，AI正在大幅缩短这一漫长过程。以生成式人工智能为核心的行业大模型，通过对数据的高效解析与模拟，不仅优化了新药研发流程，还显著降低了失败率。英矽智能（Insilico Medicine）在其生成式AI药物研发平台Pharma.AI的支持下，将新药研发周期缩短至1.5年，研发成本降至260万美元。这一效率革命验证了AI药物研发的潜在商业价值。

作为全球首款由生成式AI开发的候选药物，英矽智能的Rentosertib不久前完成了针对特发性肺纤维化患者的IIa期临床试验，其安全性和初步有效性获得验证。这不仅为AI制药在新药研发阶段的实际落地提供了重要案例，也增强了产业信心。

与此同时，中国企业也在加速追赶。深势科技基于“AI for Science”理念打造的Hermite药物设计平台和RiDYMO高质量Hit发现平台，通过高效筛选技术从1200万个候选化合物中仅少量实验便发现了14个高活性化合物。与传统方式相比，这一效率提升了数百倍。

AI在药物研发中的应用远不止靶点发现和药物设计阶段。在临床试验中，AI通过优化试验设计、患者招募及数据分析，已显著降低了30%的无效实验周期。例如，辉瑞利用AI技术成功研发针对罕见遗传病的创新药，其研发周期缩短至传统方法的1/3，成本降低至1/20。此外，梅奥诊所也通过AI实现个性化治疗方案，癌症治愈率提升了20%。

不仅如此，AI还在老药新用途、药物合成规划等领域展现了独特优势。通过挖掘大数据，AI帮助发现现有药物的新适应症，同时显著降低化学实验成本。一些案例显示，AI推动的合成路径优化使效率提升超过50%。更广为人知的AlphaFold则通过预测蛋白质三维结构，对药物研发的根本性科学问题提供了解决方案。结合深势科技的Uni-Mol Docking v2平台，AI在结构预测精度、分子构象合理性等方面已超越了DeepMind的AlphaFold最新版本，推动了产业创新的进一步深化。

尽管AI制药取得了显著进步，其商业化之路依旧充满挑战。资金投入高昂、研发数据匮乏、标准体系缺失等问题，都成为掣肘AI制药进一步发展的主要瓶颈。数据显示，目前尚无AI主导研发药物进入关键的III期临床试验，这也让一些投机资本萌生退意。

深势科技研发总工程师郑行对此指出，AI制药的关键在于构建与时间赛跑的数据-模型飞轮，让AI的设计能力与智能实验相结合。然而，这一过程不仅需要强大的研发能力，还要有长期的资本支持和技术积累。望石智慧CEO周杰龙进一步提出，AI生成分子结果中仍存在部分结构不真实的问题，迫切需要建立行业通用的评估标准和科学框架，以推动AI模型向更高效、更可靠的方向发展。

不过，行业对AI制药潜力的长期前景依然乐观。麦肯锡预测2030年AI药物研发市场规模将突破1000亿美元；结合AI对研发全链条的渗透，这一市场的潜在价值甚至可达2800至5300亿美元。在国内市场，尤其是随着产业链结构完善、监管政策逐步明朗以及资本理性回归，AI制药的商业化潜力正进入稳步释放期。